ECTRIMS 2018: Firstline-Stammzelltherapie bei MS

Eine Studie von Dr. Joyutpal Das ergab, dass 20 Personen mit sehr rasch voranschreitender, schwerer schubförmig remittierender Multipler Sklerose von autologer Stammzelltransplantation als Firstline-Therapie profitierten.

Eine aktuelle Studie ergab, dass 20 junge Teilnehmerinnen und Teilnehmer mit einer sehr rasch voranschreitenden, schweren schubförmig remittierenden Multiplen Sklerose mittel- bis langfristig von einer autologen Stammzelltransplantation als Firstline-Therapie profitierten.

Dr. Joyutpal Das vom Department of Clinical Neurology am Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust in Sheffield, Großbritannien, präsentierte beim 34. Kongress der europäischen Multiple-Sklerose-Gesellschaft ECTRIMS in Berlin die Ergebnisse einer Untersuchung, in der die autologe Stammzellentransplantation als Firstline-Therapie zum Einsatz gekommen ist. Üblicherweise wird die Stammzelltransplantation erst angewendet, wenn sich trotz des Einsatzes von Immunmodulatoren und Immunsuppressiva Krankheitsschübe und Behinderungen entwickeln.

Der Neurologe untersuchte mittels einer rückblickenden Analyse die Daten von 20 Patientinnen und Patienten mit rapide fortschreitender, schwerer schubförmig remittierender Multipler Sklerose, bei denen aufgrund eines extrem aggressiven Krankheitsverlaufs eine Stammzelltransplantation durchgeführt worden war.

Das Durchschnittsalter der Patientinnen und Patienten lag zum Zeitpunkt der Diagnosestellung bei 28 Jahren, die mediane Zeit zwischen Symptombeginn und Behandlung betrug 9 Monate, der mediane EDSS-Score vor der Behandlung 6,5. Alle Studienteilnehmerinnen und -teilnehmer hatten einen rasch fortschreitenden Krankheitsverlauf, der zu einer erheblichen Behinderung über einen relativ kurzen Zeitraum in mehreren Bereichen des neurologischen Systems führte. Darüber hinaus zeigten die MRTs vor der Behandlung mehrfache Gadolinium-und Rückenmarkschädigungen. Die mediane Nachbeobachtungszeit betrug 29,5 Monate.

• Zwischen dem Zeitpunkt vor der Stammzelltransplantation und dem letzten Follow-up-Besuch zeigten die untersuchten Personen eine statistisch signifikante Verbesserung der mittleren EDSS-Punktzahl (Reduktion) von 2,5 . Der mittlere EDSS-Wert beim letzten Besuch betrug 2,0, was auf ein Mindestmaß an Behinderung schließen lässt. Das stellte zudem fest, dass nach der Transplantationk eine Progression auftrat.
• Bei drei Personen wurden während der ersten Nachuntersuchung mittels Magnetresonanztomographie (MRT) neue Läsionen des Gehirns und des Rückenmarks gefunden, bei den nachfolgenden Scans wurden jedoch keine weiteren Läsionen festgestellt.
• Die autologe Stammzelltransplantation führte zwar zu routinemäßigen Toxizitäten, jedoch nicht zum Tod. Eine der Behandelten brachte nach der Therapie ein Kind zur Welt, ein Patient zeugte ein Kind.

Joyutpal Das et al. The use of autologous haematopoietic stem cell transplantation as a first line disease modifying therapy in patients with ‚aggressive‘ multiple sclerosis. Presentation 230, ECTRIMS 2018, Berlin

Joyutpal Das et al. Autologous Haematopoietic Stem Cell Transplantation in Treatment Naïve Patients with Rapidly Evolving Severe Multiple Sclerosis (P6.350). Neurology April 10, 2018; 90 (15 Supplement), First published April 9, 2018